Pacientët me një formë të kancerit të gjakut që më parë nuk trajtohej, tani jetojnë pa sëmundje pas një terapie gjenetike, e para në botë. Alyssa Tapley, 16 vjeç, u bë pacientja e parë me një formë agresive të leuçemisë që iu nënshtrua trajtimit eksperimental në vitin 2022. Ajo po shqyrtonte mundësitë për kujdes paliativ, por tani është shëndoshë e mirë. Tani janë publikuar rezultate të reja të një prove klinike me tetë fëmijë dhe dy të rritur të tjerë në Spitalin Great Ormond Street (GOSH) dhe Spitalin King’s College në Londër. Dy të tretat kanë qenë pa sëmundje deri në tre vjet.

Dr. Deborah Yallop, hematologe konsulente tha: “Kemi parë përgjigje mbresëlënëse në trajtimin e leuçemisë që dukej e pashërueshme – është një qasje shumë e fuqishme.” Pacientët në studim kishin leuçemi limfoblastike akute të qelizave T, një formë e rrallë e kancerit të gjakut që vjen si pasojë e rritjes së pakontrollueshme të qelizave T në sistemin imunitar. Të gjithë nuk kishin arritur t’i përgjigjeshin trajtimit ekzistues. Kështu që ekipi mjekësor provoi një teknikë eksperimentale për të shndërruar qelizat T të marra nga një dhurues në makina luftuese që mundin kancerin.

Teknika, e quajtur BE-CAR7, është një mjet shumë i saktë për ndryshimin e shkronjave individuale në kodin gjenetik, manualin e udhëzimeve për të gjitha qelizat në trup. Ndryshimi i vetëm një shkronje – ajo që shkencëtarët e quajnë “baza” të ADN-së – mund të ndryshojë funksionin e një gjeni në të njëjtën mënyrë siç zëvendësimi i një shkronje të vetme kyçe në një mesazh tekst mund të ndryshojë kuptimin e tij. Shkencëtarët bënë tre “redaktime bazë” individuale në qelizat T të donatorëve, shkruan Sky News.

Ndryshimet në ADN i bënë qelizat një trajtim “të gatshëm për t’u përdorur” që nuk kishte nevojë të përputhej me pacientët si transplantet e tjera. Dhe ata gjithashtu i udhëzuan qelizat T të dhuruesit të shkatërronin secilën prej qelizave T të pacientit – pavarësisht nëse ishin kancerogjene apo jo. Nëse të gjitha qelizat T do të zhdukeshin brenda katër javësh trajtimi, pacientët do të ishin në gjendje të vazhdonin dhe t’i nënshtroheshin një transplanti të palcës së kockave për të rindërtuar një sistem imunitar të shëndetshëm.